Diabete di tipo 1, approvata la prima terapia cellulare

La prima terapia cellulare per il diabete di tipo 1 è costituita da cellule beta delle isole produttrici di insulina prelevate da donatori deceduti ed è stata appena approvata per l’immissione in commercio da parte dell’autorità regolatoria statunitense. 

Donislecel, questo il nome del farmaco é stato approvato dalla FDA con il nome commerciale Lantidra per gli adulti con il cosiddetto diabete di tipo 1 instabile, cioè coloro che non sono in grado di raggiungere i loro obiettivi di trattamento perché hanno ripetuti episodi di grave ipoglicemia.

Si tratta di una condizione è molto rara, che colpisce solo circa tre persone su 1.000 con diabete di tipo 1, ma può avere un profondo impatto sulla loro vita quotidiana, contribuendo all’ansia e alla depressione e aumentando il rischio di ospedalizzazione e morte. È più comune nelle donne tra i 20 e i 30 anni per ragioni ancora ignote.

L’ipoglicemia grave è una condizione pericolosa che può portare a lesioni derivanti da perdita di coscienza o convulsioni.

L’approvazione della prima terapia cellulare per il trattamento di pazienti con diabete di tipo 1, fornisce alle persone che vivono con diabete di tipo 1 e ipoglicemia grave ricorrente un’opzione di trattamento aggiuntiva per aiutare a raggiungere i livelli target di glucosio nel sangue.

Donislecel sostituisce le cellule beta produttrici di insulina nel pancreas, riducendo la necessità di iniezioni di insulina e fornendo una secrezione costante che può aiutare a prevenire le oscillazioni tra glucosio nel sangue caratteristiche del diabete di tipo 1 instabile.

È stato testato in due studi aperti che hanno coinvolto un totale di 30 pazienti con diabete di tipo 1 che avevano difficoltà a individuare i segni premonitori di un episodio ipoglicemico, come vertigini, sudorazione, stanchezza e un battito cardiaco veloce o martellante.

Le cause esatte del diabete di tipo 1 instabile non sono del tutto chiare, e le persone affette possono sperimentare sintomi comuni del diabete come sete eccessiva, minzione frequente, affaticamento, perdita di peso involontaria e aumento dell’appetito. Tuttavia, le fluttuazioni estreme dei livelli di zucchero nel sangue possono portare a sintomi aggiuntivi come vertigini, confusione, visione offuscata, irritabilità e difficoltà di concentrazione sino a convulsioni.

La gestione del diabete di tipo 1 instabile richiede una serie di approcci e strategie mirate a ottenere un controllo più stabile dei livelli di glucosio nel sangue. Questi possono includere la regolazione dell’assunzione di carboidrati attraverso una dieta equilibrata, l’adeguamento delle dosi di insulina in base ai livelli di zucchero nel sangue, l’esercizio fisico regolare e l’uso di monitor continuo della glicemia per monitorare costantemente i livelli di glucosio nel sangue.

È importante sottolineare che il diabete di tipo 1 instabile può comportare gravi complicazioni a lungo termine se non viene adeguatamente gestito. Queste complicazioni possono includere danni ai nervi (neuropatia), problemi cardiovascolari, danni ai reni (nefropatia), problemi agli occhi (retinopatia) e problemi ai piedi. Pertanto, è fondamentale cercare cure mediche e supporto adeguato.

La nuova terapia cellulare per il diabete di tipo 1 basata su cellule pancreatiche da donatore deceduto è un approccio promettente per il trattamento di questa malattia. L’obiettivo è ripristinare la produzione di insulina nel corpo attraverso l’innesto di cellule pancreatiche funzionanti, chiamate isolotti, prelevate da donatori deceduti. Gli isolotti contengono le cellule beta funzionanti che producono insulina.

Il trapianto di isolotti può essere eseguito in vari modi tra cui l’infusione degli isolotti pancreatici nel sistema vascolare del fegato. Una volta trapiantate, le cellule beta dei donatori possono iniziare a produrre insulina e aiutare a controllare i livelli di glucosio nel sangue del paziente.

Questa terapia offre alcuni vantaggi rispetto all’uso di insulina esogena. Con il trapianto di isolotti pancreatici, i pazienti possono ottenere un miglior controllo dei livelli di glucosio nel sangue, riducendo o eliminando la necessità di iniezioni di insulina. Inoltre, la terapia cellulare può aiutare a prevenire o ridurre le complicanze a lungo termine associate al diabete.

Nello studio che ha portato all’imprimatur dell’FDA, 21 dei soggetti arruolati non hanno avuto bisogno di assumere iniezioni di insulina per un anno o più dopo le infusioni con le cellule del donatore, di cui 11 non hanno avuto bisogno di insulina da uno a cinque anni e 10 che non avevano bisogno di insulina per più di cinque anni. Cinque dei soggetti non hanno avuto invece benefici.

Nonostante i risultati di efficacia impressionanti, ci sono stati problemi di sicurezza con la procedura, che prevede un’infusione nella vena porta epatica, così come la necessità di assumere farmaci immunosoppressivi per impedire che le cellule donate vengano respinte.

La FDA osserva che “la maggioranza” dei pazienti trattati con Lantidra ha sperimentato almeno un evento avverso grave e, in alcuni casi, gli immunosoppressori hanno dovuto essere interrotti, portando alla perdita delle cellule beta trapiantate.

L’approvazione è, tuttavia, un punto di riferimento normativo per la terapia cellulare nel diabete di tipo 1, segnalando la volontà della FDA di approvare questo tipo di trattamento in un momento in cui altri gruppi stanno lavorando su alternative che potrebbero eludere la necessità di immunosoppressori.

Secondo il comunicato stampa dell’FDA, in alcuni pazienti è possibile che queste cellule infuse producano abbastanza insulina da non dover più ricorrere all’insulina per controllare i livelli di zucchero.