Ipercolesterolemia: AIFA approva la rimborsabilità dell’acido bempedoico
di Anna Benedetto
L’80% dei pazienti affetti da ipercolesterolemia non riesce a controllare i livelli di colesterolo (“cattivo”) LDL così come raccomandato dalle nuove linee guida internazionali, nonostante l’assunzione di statine ed altre terapie ipolipemizzanti. Questo accresce il rischio di infarto ed ictus, responsabili dell’85% dei decessi causati da malattia cardiovascolare aterosclerotica.
L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha da poco approvato la rimborsabilità dell’ acido bempedoico e dell’associazione a dose fissa di acido bempedoico ed ezetimibe (un altro farmaco capace di inibire selettivamente l’assorbimento intestinale del colesterolo) per il trattamento di pazienti adulti i cui livelli di colesterolo LDL nel sangue restano troppo elevati nonostante l’assunzione di trattamenti come le statine e altre terapie ipolipemizzanti.
I rischi del colesterolo “cattivo”
Le malattie cardiovascolari sono la prima causa di mortalità al mondo, con 17,9 milioni di decessi l’anno, di cui l’85% causati da infarto o ictus. In Italia le malattie cardiovascolari sono responsabili del 35.8% di tutti i decessi (32.5% negli uomini e 38.8% nelle donne), superando i 230.000 casi annui. Solo nel 2017, 47.000 dei decessi dovuti a MCV sono stati attribuiti a ipercolesterolemia.
L’accumulo di lipidi nella parete dei vasi sanguigni, soprattutto di quelli trasportati dalle LDL (le lipoproteine aterogene per eccellenza) è in grado di causare una infiammazione dei vasi, un processo noto come aterosclerosi. L’aterosclerosi determina la formazione di placche di materia lipidica, che progressivamente limitano il flusso di sangue al cuore o al cervello, con conseguenze che possono essere in alcuni casi fatali. È ormai chiaro ed indiscutibile: il colesterolo delle LDL è una causa diretta e comprovata di eventi come infarti, ictus e quindi anche di morte per malattie cardiovascolari.
Va inoltre detto che i soggetti con eventi acuti cardiovascolari non sì considerano ‘fuori pericolo’ dopo la dimissione ospedaliera: secondo i dati Agenas, la mortalità degli attacchi cardiaci acuti nel primo mese è tra il 30% e il 50% e quella a un anno è del 10%.
Vanno considerate inoltre le conseguenze collaterali quali l’invalidità residua causata da questi eventi, che incide sulla qualità della vita del paziente e dei caregiver oltre che sulla spesa sanitaria nazionale.
“Di conseguenza, le ultime linee guida dell’European Society of Cardiology invitano a ridurre il più possibile il C-LDL, il cosiddetto colesterolo cattivo, nelle persone ad alto rischio – ha spiegato Marcello Arca, Past President della Società Italiana per lo Studio della Aterosclerosi (SISA) – La disponibilità in Italia dell’acido bempedoico e dell’associazione fissa di acido bempedoico ed ezetimibe fornirà nuove importanti opzioni terapeutiche per aiutare i pazienti a raggiungere i loro obiettivi di colesterolo LDL”.
L’acido bempedoico è un nuovo trattamento orale, first-in-class (primo nel suo genere con questo meccanismo d’azione), da assumere una volta al giorno, che può essere associato ad altri trattamenti per ridurre ulteriormente i livelli di C-LDL. La molecola fornisce ai pazienti una riduzione aggiuntiva dal 17 al 28% del C-LDL in aggiunta alle statine alla massima dose tollerata, con o senza altre terapie orali ipolipemizzanti. Negli studi clinici è stata osservata una riduzione di circa il 18% del C-LDL con le statine ad alta intensità e una riduzione del C-LDL fino al 28% nei pazienti che non assumevano statine. Invece l’associazione fissa acido bempedoico/ezetimibe, ha dimostrato una riduzione di circa 38% del C-LDL rispetto al placebo, in aggiunta alla terapia ipolipemizzante di background.
La scarsa aderenza alle terapie e i vantaggi dell’acido bempedoico
Un fattore fondamentale che moltiplica i rischi per questa categoria di pazienti è la scarsa aderenza alle terapie, spesso motivate da effetti indesiderati muscolo-correlati o intolleranze, causati da altri farmaci.
«Siamo sempre molto partecipi ogni volta che in Italia vengono messi a disposizione nuovi trattamenti che aiuteranno i troppi pazienti che risultato non aderenti ai trattamenti prescritti, spesso proprio a causa di effetti collaterali delle terapie, o che non riescono comunque a raggiungere i target ottimali di colesterolo LDL», ha dichiarato Emanuela Folco, presidente della Fondazione Italiana per il Cuore. «Auspichiamo che si rinsaldi sempre di più la collaborazione di tutti gli attori coinvolti, affinché cresca in primis la consapevolezza del pubblico sui gravi rischi della ipercolesterolemia e si realizzi una più solida alleanza medico-paziente».
«L’acido bempedoico rappresenta un nuovo efficace strumento nell’armamentario terapeutico soprattutto per i pazienti a più alto rischio cardiovascolare che non hanno raggiunto gli obiettivi terapeutici nonostante le terapie ipolipemizzanti in corso, e per i pazienti intolleranti” – ha dichiarato Fulvio Colivicchi, Presidente dell’Associazione Nazionale Medici Cardiologi Ospedalieri (ANMCO) – “ha un buon profilo di tollerabilità e di essere facilmente accessibile dal momento che potrà essere prescritto sia dagli specialisti che dai medici di medicina generale».
Conferma Joanne Jervis, Vice President European Customer Experience Daiichi Sankyo: «Daiichi Sankyo è lieta di mettere l’acido bempedoico e la sua associazione a dose fissa con ezetimibe a disposizione di coloro che non riescono a tenere sotto controllo i loro livelli di colesterolo LDL. Un trattamento unico nel suo genere, per rispondere come sempre alle esigenze di cura insoddisfatte, soprattutto quelle dei pazienti a più alto rischio cardiovascolare. Ma continuiamo a profondere il nostro impegno anche in campagne e iniziative mirate ad accrescere la consapevolezza dei pazienti e degli specialisti, perché crediamo profondamente che per realizzare la nostra mission di migliorare la qualità della vita dei pazienti, temi come quelli dell’aderenza terapeutica, della prevenzione primaria e secondaria, siano altrettanto cruciali quanto lo sviluppo di farmaci innovativi».
Roma, 9 marzo 2023, Conferenza stampa “Acido bempedoico per chi non raggiunge i target C-LDL”
Come funziona?
L’acido bempedoico è un profarmaco che agisce sul processo di sintesi del colesterolo, a monte del target epatico delle statine, inibendo un nuovo target molecolare: l’ATP citrato liasi (ACL), un enzima coinvolto nella produzione di colesterolo nel fegato.
L’associazione a dose fissa di acido bempedoico ed ezetimibe è un nuovo trattamento orale, da assumere solo una volta al giorno, che combina due metodi complementari per ridurre il colesterolo in una singola compressa orale da assumere una volta al giorno. L’acido bempedoico inibisce la produzione di colesterolo nel fegato, mentre l’ezetimibe riduce l’assorbimento del colesterolo alimentare nell’intestino.
Grazie al suo specifico meccanismo d’azione, l’acido bempedoico non è attivo nel muscolo scheletrico, pertanto non si prevede che possa provocare effetti indesiderati muscolo-correlati come ad esempio le mialgie.
INFO COLESTEROLO:
Il colesterolo è una sostanza grassa necessaria al corretto funzionamento dell’organismo, alla sintesi di alcuni ormoni e della vitamina D ed alla costituzione della membrana cellulare. Viene prodotto dal fegato e può essere assunto anche grazie all’inserimento di alcuni cibi grassi nella dieta (es. carne, burro, salumi, formaggi, tuorlo dell’uovo, fegato).
Il trasporto del colesterolo nel sangue è affidato alle lipoproteine, una classe di una classe di particelle. Le lipoproteine vengono classificate in base alla densità, che è inversamente proporzionale alla quantità di colesterolo presente.
Le più importanti per la prevenzione cardiovascolare sono: le LDL (che determinano il valore del “colesterolo cattivo”) o lipoproteine a bassa densità, che trasportano il colesterolo sintetizzato dal fegato alle cellule del corpo e le HDL (che determinano il valore del “colesterolo buono”), o lipoproteine ad alta densità: rimuovono il colesterolo in eccesso dai diversi tessuti e lo trasportano nuovamente al fegato, che poi provvede a eliminarlo.
Si parla di ipercolesterolemia quando il colesterolo totale (LDL più HDL) è troppo alto. Valori desiderabili sono i seguenti: colesterolo totale: fino a 200 mg/dl, colesterolo LDL: fino a 100 mg/dl, colesterolo HDL: non inferiore a 50 mg/dl.
Esistono diversi fattori di rischio che possono contribuire all’ipercolesterolemia, tra cui dieta, sovrappeso e obesità, mancanza di attività fisica, ma anche la concomitanza di malattie metaboliche come il diabete. Anche il fumo può danneggiare i vasi sanguigni e accelerare il processo di indurimento delle arterie. Inoltre, il livello di colesterolo LDL tende ad aumentare con l’età, soprattutto fra le donne.
