Nuovo trattamento del glioma pediatrico approvato negli Stati Uniti

Il glioma pediatrico avanzato di basso grado è il tipo più diffuso di tumore cerebrale nei bambini ma ha una particolarità: tende a regredire sino a scomparire con la crescita. L’obiettivo terapeutico è quello quindi di tenerlo sotto controllo sino a che non inizi a regredire. Un equilibrio difficile a cui oggi si aggiunge una nuova possibilità.

Questo tipo di cancro, nonostante la sua natura, può portare a gravi complicazioni neurologiche e endocrine, compromettendo la qualità della vita dei pazienti. Secondo Sam Blackman, oncologo pediatrico e co-fondatore di Day One Biopharmaceuticals, pLGG rappresenta una minaccia significativa per l’infanzia, privando i bambini delle loro esperienze più vitali.

I Tumori del Sistema nervoso centrale (Tsnc) rappresentano il 20-25% di tutti i tumori pediatrici con un picco di maggiore incidenza tra 1 e 4 anni e poi tra i 10 e 14 anni. Di questi, i più frequenti sono i gliomi, che hanno origine dal tessuto gliale che sostiene e nutre i neuroni nel cervello. In Italia i gliomi a basso grado rappresentano circa il 30% dei tumori del sistema nervoso centrale del bambino con circa 150 nuovi casi all’anno di gliomi a basso grado pediatrici.

La maggior parte dei pazienti affetti da pLGG richiede un trattamento sistemico, poiché la chirurgia è spesso limitata. Sebbene la chemioterapia e la radioterapia possano ritardare la progressione del tumore, comportano rischi significativi per il corpo e il cervello in via di sviluppo. Il nuovo farmaco, Ojemda, appena approvato per questa indicazione dall’FDA americana, offre una nuova speranza, specialmente per i pazienti che non hanno risposto ai trattamenti convenzionali o che hanno avuto ricadute tumorali.

Ojemda è stato approvato dalla FDA per il trattamento dei bambini di età pari o superiore a 6 mesi affetti da pLGG con specifiche anomalie genetiche, come le fusioni o i riarrangiamenti del gene BRAF, o la mutazione BRAF V600. Questa approvazione segna un progresso significativo, poiché Ojemda è in grado di trattare una gamma più ampia di alterazioni del gene BRAF rispetto ai farmaci esistenti.

Il farmaco è stato oggetto di uno studio clinico di fase 2 che ha dimostrato un tasso di risposta complessivo del 51% nei pazienti pediatrici con pLGG e alterazioni del gene BRAF. E’ disponibile in forma di compressa a rilascio immediato o sospensione orale, somministrata settimanalmente.

Ojemda offre una nuova speranza, specialmente per i pazienti che non hanno risposto ai trattamenti convenzionali o che hanno avuto ricadute tumorali.

https://mohre.it

Leave a Comment

Il tuo indirizzo email non sarà pubblicato. I campi obbligatori sono contrassegnati *

*
*